A Napoli una bimba di 6 mesi è stata salvata con il farmaco più costoso al mondo. Ecco di cosa si tratta e quanto costa
I farmaci più particolari possono costare moltissimo. E quando non ci pensa la sanità pubblica a sostenere le spese, può essere un serio problema per le famiglie. Esiste un farmaco che cura l’artrofia muscolare spinale (Sma) che è il più costoso al mondo. E a Napoli, una piccola di 6 mesi ha avuto bisogno proprio di questa particolare medicina.
E’ accaduto all’ospedale Santobono, dove per una bambina è servita una terapia genica molto innovativa. Un procedimento iniziato (per la prima volta in Italia) lo scorso 17 novembre. Costi altissimi per la terapia, che la famiglia della piccola non poteva sostenere. La Sma è una malattia molto grave, soprattutto se di Tipo 1. E’ di tipo genetica neuromuscolare, e si manifesta subito: sin dalla nascita.
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A Napoli utilizzato il farmaco più costoso al mondo
La malattia porta a una progressiva debolezza muscolare, che arriva a impedire anche la normale respirazione e la deglutizione, portando alla morte in poco tempo: al massimo entro due anni. Il farmaco che serve per curarla è il più costoso al mondo: un singolo trattamento costa 1.9 milioni di euro. La terapia interviene sul processo genetico e avvia la regressione della malattia. Se si ha fortuna un solo trattamento può bastare, altrimenti ne possono servire fino a tre.
Il processo consente di sistemare il gene che permette di produrre la proteina che nel caso di questa malattia manca. Dopo la somministrazione del costo farmaco la bambina è già tornata a casa insieme alla sua famiglia. I medici sono ottimisti, e la vita della piccola ora è al sicuro. Le enormi spese della terapia sono state sostenute interamente dall’azienda pubblica ospedaliera “Santobono” specializzata in pediatria.
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